Помимо традиционных выступлений представителей общественности, в программе мероприятия запланировано проведение художественных мастер-классов, распродажа картин учеников художественных школ, творческий вечер с участием маленьких пациентов, врачей и специалистов по редким заболеваниям. Полученные от реализации картин средства целиком пойдут на благотворительные цели. Их используют для оказания адресной материальной помощи больным детям.

Международный день редких заболеваний был включён в календарь международных памятных дат по инициативе Европейской организации по изучению редких болезней. В этот день во всех странах мира принято проводить благотворительные и информационно-просветительские акции, призванные рассказать о трудностях, с которыми сталкиваются пациенты с редкими диагнозами.

В России понятие "редкое заболевание" было в 2011 году включено в Федеральный закон "Об Охране здоровья граждан". С редкими заболеваниями сталкивается, как правило, один человек из десяти тысяч, как свидетельствуют данные медицинской статистики. Тем не менее, таким больным важно получить квалифицированный и своевременный уход, особенно это касается детей.